中枢神经系统（CNS）疾病的治疗一直是全球药物研发领域面临的重大难题，其中最核心的瓶颈之一便是血脑屏障（Blood-Brain Barrier, BBB）。BBB 作为高度选择性的生理屏障，能够有效保护大脑免受毒素与病原体侵袭，但同时也极大限制了药物进入脑组织，导致超过 98% 的小分子药物和几乎所有大分子药物难以直接作用于脑内靶点。因此，开发能够跨越 BBB 的新型药物递送策略，以及建立灵敏、可转化性强的前临床评价体系，已经成为推动神经系统疾病治疗创新的关键步骤。
本次公开课将介绍 BBB 的结构特点、主要跨越机制以及当前研究最具前景的受体介导跨胞转运（Receptor-Mediated Transcytosis, RMT）途径。目前，TFR1、CD98HC等受体因其在脑微血管中的表达优势，成为抗体、双抗、纳米颗粒及外泌体等药物实现脑靶向递送的热点突破口。为验证这些药物在体内的跨 BBB 能力，高度人源化的动物模型显得尤为重要。百奥赛图针对 BBB 穿透研究开发的多种人源化模型，包括大量人源化 TFR1、CD98HC等关键受体的小鼠和大鼠，以及在 CNS 肿瘤、阿尔茨海默病、帕金森病、自闭症、疼痛模型和卒中模型等领域的丰富神经疾病模型平台。这些模型不仅强化了药物跨 BBB 的真实评价能力，也支持靶点验证、分布分析、PK 研究、行为学测试及病理验证等多维度研究。
综上，通过将跨 BBB 药物评价体系与先进神经疾病动物模型结合，研究者能够更准确地评估候选药物的脑内暴露、靶点作用及治疗效果，为 CNS 药物研发提供系统、可转化且强有力的前临床支持。
