阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease, AD）是最常见的神经退行性疾病之一，但其药物研发长期受到血脑屏障（BBB）阻碍及ARIA等安全性风险的限制，如何实现药物在脑内的高效递送已成为行业关注重点。近年来，转铁蛋白受体1（TfR1）作为重要的BBB转运通路，被广泛应用于脑递送策略开发，行业内相继建立了多种基于TfR1机制的双抗平台，如Denali Therapeutics的ATV平台及罗氏相关在研项目，为AD药物脑递送提供了新的技术路径。
针对脑递送药物临床前研究中的转化难题，百奥赛图构建了TfR1人源化小鼠模型，并进一步与经典Tg(5×FAD)阿尔茨海默病模型整合，建立了Tg(5×FAD)/TfR1双人源化模型体系，可在同一模型中同步评估药物脑穿透能力、体内药效及安全性。研究结果显示，TfR1介导的双抗药物在该模型中能够显著提升脑内暴露，显著降低脑内Aβ斑块负荷并改善空间学习记忆能力。
百奥赛图致力于通过创新动物模型与系统化评价平台，助力下一代中枢神经系统药物的研发与临床转化。
